一项具有里程碑意义的研究为全球数百万因视网膜疾病失明的患者带来了新的希望。韩国科学家在视网膜再生领域取得重大突破,这项研究成果可能彻底改变黄斑变性、青光眼等致盲性眼病的治疗格局。
这项发表在《自然通讯》杂志上的研究,源于科学家对斑马鱼视网膜再生能力的探索。韩国科学技术研究院(KAIST)金镇宇教授团队发现,斑马鱼之所以能够再生受损的视网膜细胞,关键在于一种名为PROX1的蛋白质在它们体内含量极低。因此韩国科学技术研究院宣布,由生物科学系金镇宇教授领导的研究团队研制出了一种通过再生视网膜神经来恢复视力的治疗方法。在使用疾病模型小鼠的实验中,研究团队通过阻断PROX1蛋白(该蛋白通常会阻止视网膜修复)实现了视网膜再生和视力恢复。该研究结果持久,效果可持续六个月以上。
新泽西州验光师詹姆斯·德洛·鲁索(James Dello Russo)博士解释了这一发现。 “他们确实发现了一种叫做Prox-1蛋白的细胞,这让人恍然大悟,不知何故,它在鱼类中并不大量存在,但在人类身上,它似乎正是阻碍干细胞再生视网膜细胞的因素,”德洛·鲁索说,“所以他们利用基因疗法研发了一种疗法,让我们的视网膜细胞产生抗体来阻断这种蛋白质,而这种蛋白质似乎正是阻碍我们眼睛自愈视网膜损伤的真正原因。因此,这为许多新的临床应用打开了大门,可以治疗许多疾病,而这些疾病我们除了减缓病情发展和治疗症状外,几乎没有其他治疗方法。”
针对鱼类等冷血动物(以其强大的视网膜再生能力而闻名)的研究表明,视网膜损伤会触发穆勒胶质细胞去分化为视网膜祖细胞,进而产生新的神经元。然而,在哺乳动物中,这一过程受到损害,导致永久性视网膜损伤。
研究团队开发了一种创新疗法:使用特异性抗体中和PROX1蛋白。在小鼠实验中,这种方法成功实现了视网膜神经的长期再生,效果持续超过六个月。这是科学界首次在哺乳动物身上实现如此持久的视网膜修复。
“这是一个分水岭时刻,”新泽西德洛·鲁索博士强调,“目前我们对黄斑变性或青光眼的治疗仅限于减缓病情发展。而这种新方法可能真正恢复已经丧失的视力。”
德洛·鲁索博士解释说,目前对黄斑变性或青光眼的治疗主要依靠减缓病情进展。
“所以所有的治疗实际上都涉及早期诊断,并真正尝试临床控制病情恶化,但这种新途径开辟了真正恢复视力的方法。” 德洛·鲁索表示,老年性黄斑变性是全球失明的主要原因。他表示,全球约有2亿人因此而视力丧失。患有糖尿病视网膜病变和青光眼的患者也可能受益于这项研究。 “他们仍处于临床前研究阶段,仍在用小鼠和动物进行实验,”德洛·鲁索说。“他们计划在2028年开始人体临床试验。”
KAIST的研究团队已经创立生物科技公司Celliaz Inc.,致力于将这项技术转化为临床应用。公司计划在2028年开始人体临床试验,目标是为目前缺乏有效治疗方案的视网膜疾病患者提供解决方案。
虽然这项突破令人振奋,但德洛·鲁索博士提醒公众:"在疗法成熟之前,早期诊断对保护视力至关重要。任何出现视力问题的人都应及时就医。"
这项研究不仅为视网膜疾病治疗开辟了新途径,也为其他神经退行性疾病的治疗提供了新思路。随着科学家的持续努力,重见光明对数百万失明者而言,可能不再是一个遥不可及的梦想。
ref:https://www.cbsnews.com/newyork/news/new-research-shows-promise-for-restoring-vision/
https://scitechdaily.com/breakthrough-drug-restores-vision-researchers-successfully-reverse-retinal-damage/
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